| De7de start zijn vierde jaargang. Meer dan ooit is de wereld van de gezondheidszorg aan het veranderen. Zelfs één van de meest strak geregelde onderdelen in de sector, het klinisch onderzoek en de registratie, begint stilaan te veranderen. De druk van patiënten en de noodzaak om – ook hier – efficiënter te gaan werken zorgen ervoor dat de aanpak verandert en nieuwe modellen ontstaan. Naast het Belgische succesverhaal van bedaquiline (TBC) is ook de aanpak van Transparency Life Sciences de moeite waard om even bij stil te staan. Een warm Nieuwjaarsgevoel Rond Nieuwjaar kregen we een warm gevoel toen de media de versnelde goedkeuring aankondigden van ‘het eerste nieuwe TBC geneesmiddel in 40 jaar’. De FDA laat het gebruik van bedaquiline (Sirturo®) toe, hoewel het nauwelijks doorheen fase 2 klinisch onderzoek is en er – zo hoorden we enkele dagen later – nog vragen zijn rond de veiligheid. Het voornaamste argument om toch toelating te geven zal zeker een afweging zijn geweest van deze risico’s tegenover de potentiële therapeutische voordelen die de behandeling biedt aan ‘uitbehandelde’, multiresistente gevallen van tuberculose. J&J heeft blijkbaar van bij de start van de ontwikkeling van het product de bedoeling gehad het uiteindelijk aan kostprijs of gratis ter beschikking te gaan stellen in derde wereld landen. Heeft dit de FDA beslissing mede beïnvloed? De reactie van Artsen zonder Grenzen was alleszins enthousiast. Maar ze bakende ook meteen duidelijk het indicatieveld af, waarbinnen dit product zal gebruikt worden. (Zie reactie in Medisch Contact) Het topje van een kantelende ijsberg De FDA nam een moedige beslissing om af te wijken van de klassieke regels, waarbij een product slechts wordt vrijgegeven nadat de werkzaamheid en veiligheid 100% bewezen werden. De Amerikaanse administratie deed dit in uitzonderlijke omstandigheden en maar lijkt meteen ook het voortouw te nemen om de normale registratieregels stilaan te herzien. Want dit is geen alleenstaand geval: er zijn inmiddels al enkele gelijkaardige ‘fast track’ gevallen geweest. In feite is dit slechts het topje van de ijsberg die aan het kantelen is. Klinisch onderzoek is zo duur en tijdrovend geworden dat het quasi onbetaalbaar is. En zelfs dan nog is er een behoorlijk risico dat een product, na registratie en lancering, plots faalt omdat alsnog ernstige nevenwerkingen opduiken. Het is dus duidelijk dat er dringend nood is aan een fundamenteel andere aanpak om het hele onderzoekstraject goedkoper en sneller te laten uitmonden in reëel gebruik, maar terzelfdertijd ook langer en scherper te blijven toezien op de positieve en negatieve outcomes van het gebruik. Klinisch en farmaco-economisch onderzoek schuiven in die fase steeds meer naadloos in elkaar. Open Innovation, Crowdsourcing, Telemonitoring en Efficiëntie Stilaan komen alternatieven inzicht die het klassieke onderzoek grondig veranderen. Een bedrijf zoals Transparency Life Sciences combineert een ‘open innovation’ aanpak met ‘crowdsourcing’ en ‘telemonitoring’ om het klinisch onderzoek drastisch productiever te maken. (Voor open innovation kijk je best nog even terug naar het boek van Henry Chesbrough) Momenteel heeft het bedrijf drie concrete studies: Lisinopril in Multiple Sclerosis (MS), LDN in Crohn's Disease (Crohn's) en Sulodexide in Peripheral Vascular Disorder (PVD). Voor wie geïnteresseerd is in de crowdsourcing aanpak of wie misschien zelf zin heeft om een trial te starten kan de guidelines vrij consulteren. Tijdens het 12 maanden durend Lisinopril (MS) onderzoek, zullen gegevens via telemonitoring worden verzameld bij de 180 deelnemers aan huis met draagbare monitors die de vitale functies verzamelen. Communiceren tussen onderzoekers en deelnemers loopt via beveiligde teleconferencing. Daarmee verdwijnen voor een deel geografische beperkingen en kan men dus vlotter recruteren uit een grotere patiënten populatie. De technologie om dit allemaal te realiseren is zeker geen science fiction meer. In eigen land beschikt onder meer FifthPlay over de knowhow en tools. Transparantie Life Sciences betrok overigens ook zowel patiënten als hun zorgverstrekkers in de voorbereiding van de studie, onder meer om primaire en secundaire eindpunten, inclusie- en exclusie criteria en remote monitoring strategieën op punt te stellen. Dit lijkt dan ook een belangrijke mijlpaal te worden voor de FDA en de farmaceutische industrie. De kosten voor deze aanpak van de studie worden geschat op 1,5 miljoen U$. Met een meer traditioneel aangepakte klinische studie, met frequente bezoeken ter plaatse, zou men normaal op ongeveer 5 miljoen U$ uitkomen. Het uiteindelijke doel is studies 60 tot 80% goedkoper te maken dan gewoonlijk. Voor wie nog wat verder wil graven in deze boeiende materie biedt de site van Transparency Life Sciences een uitgebreide lijst referentieartikels en links. Het wordt een boeiend jaar 2013 ! Dirk Broeckx – 7 januari 2013 LINKS: MS : http://www.transparencyls.com/node/9 Crohn : http://www.transparencyls.com/node/63 Crowdsourcing Transparency Life Sciences : http://www.transparencyls.com/?q=node/3 Referentieartikels en links (voor wie wat dieper wil graven) : http://www.transparencyls.com/?q=node/17 Usage guidelines (voor wie zelf een trial zou willen starten) : http://www.transparencyls.com/?q=node/18 FifthPlay : http://www.fifthplay.com/node/1 | 
